Bailer, Bernhard Adrian: Verlauf und Einflussfaktoren der Immuntoleranztherapie bei Hämophilie A Patienten mit Hemmkörperbildung. - Bonn, 2013. - Dissertation, Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn.
Online-Ausgabe in bonndoc: https://nbn-resolving.org/urn:nbn:de:hbz:5n-32933
@phdthesis{handle:20.500.11811/5476,
urn: https://nbn-resolving.org/urn:nbn:de:hbz:5n-32933,
author = {{Bernhard Adrian Bailer}},
title = {Verlauf und Einflussfaktoren der Immuntoleranztherapie bei Hämophilie A Patienten mit Hemmkörperbildung},
school = {Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn},
year = 2013,
month = dec,

note = {Seitdem die Übertragung von viralen Erregern über Blutprodukte in der Hämophilie-Behandlung durch Hitze-Inaktivierung und strenge Kontrollen der Faktor VIII Präparate verhindert werden konnte, stellt die Ausbildung eines Hemmkörpers als Reaktion auf die Faktor VIII Substitution die schwerste Komplikation dar. Diese Komplikation ereignet sich bei 20-30 % aller Hämophilie-Patienten. Die hämostatische Wirkung des substituierten Faktor VIII Proteins wird durch diesen Hemmkörper schnell neutralisiert, wodurch die Patienten einem starken oft lebensbedrohlichen Blutungsrisiko ausgesetzt sind. Die Behandlung dieser Hemmkörper-Patienten ist noch immer eine Herausforderung für die Wissenschaft und die behandelnden Ärzte. Zur Behandlung bzw. längerfristigen Entfernung dieses Hemmkörpers, nimmt die von Dr. Brackmann empirisch entwickelte Immuntoleranztherapie nach dem Bonn Protokoll den größten Stellenwert ein. Sie stellt eine wirksame, aber auch belastende und kostspielige Therapie dar, die durch regelmäßige Faktor VIII Substitutionen mit hoher Effizienz zu einer dauerhaften Toleranz des extern verabreichten Faktor VIII führt.
Diese retrospektive Studie zielt darauf ab, an Hand des Bonner Patientenkollektives, Einflussfaktoren für die Dauer und den Erfolg dieser Immuntoleranztherapie herauszufinden. Dafür wurden aus 1279 Hämophilie-A-Patienten 118 Hemmkörper-Patienten für die statistische Auswertung verwendet. Für die Auswertung wurde zwischen High- und Low-Respondern unterschieden und die Patienten entsprechend ihres Therapieprotokolls in Gruppen unterteilt.
In diesen jeweils unterschiedlichen Gruppen zeigten sich diverse signifikante Einflussfaktoren auf den Erfolg bzw. Dauer einer Immuntoleranztherapie: So konnten z.B. der Hemmkörperspitzenspiegel, die Anzahl der Blutungen während der Immuntoleranztherapie, und die Therapiecompliance als relevante Einflussparameter bezüglich des erfolgreichen Ausgangs einer Immuntoleranztherapie identifiziert werden. Als signifikante Einflussparameter der Behandlungsdauer konnten u.a. die Anzahl stationärer Klinikaufenthalte, die Art des Faktor VIII Präparates, die Verwendung eines intravasalen Kathetersystems und die Hepatitis B Impfung herausgefunden werden.
Die in dieser Arbeit ermittelten Ergebnisse können dazu beitragen das therapeutische Vorgehen bei der Hemmkörpereradikation von Hämophilie A Patienten zu verbessern.
Um letztendlich diese Ergebnisse zu verifizieren und evidenz-basierte Empfehlungen zur optimierten Durchführung einer Immuntoleranztherapie aussprechen zu können, bedarf es größerer prospektiver Studien, deren Durchführung jedoch durch die geringe Prävalenz von Hämophilie A Patienten mit Hemmkörper erschwert wird.},

url = {http://hdl.handle.net/20.500.11811/5476}
}

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